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Onipresentes, porém únicas, as gotículas lipídicas são organelas intracelulares que são cada vez mais reconhecidas por sua versatilidade além do armazenamento de energia. Os avanços que revelam os meandros da sua biogénese e a diversidade dos seus papéis fisiológicos e patológicos produziram novos conhecimentos sobre a biologia das gotículas lipídicas. Apesar desses insights, os mecanismos que regem a biogênese e as funções das gotículas lipídicas permanecem incompletamente compreendidos. Além disso, a relação causal entre a biogênese e a função das gotículas lipídicas e as doenças humanas é pouco resolvida. Aqui, fornecemos uma atualização sobre a compreensão atual da biogênese e das funções das gotículas lipídicas na saúde e na doença, destacando um papel fundamental para a biogênese das gotículas lipídicas no alívio do estresse celular. Também discutimos estratégias terapêuticas de direcionamento à biogênese, crescimento ou degradação de gotículas lipídicas que poderiam ser aplicadas no futuro a doenças comuns, como câncer, esteatose hepática e infecção viral.